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这项新研究建立在2016年发表的一项研究基础上，UCSD的科学家表明，CRISPR工具可以用来靶向活细胞中的RNA。RNA作为信使服务，将我们基因的信息传达给细胞生产蛋白质的“机器”，它的位置以及它在细胞中的传播方式可以决定这一重要功能的执行情况。
当RNA没有遵循正确的路径或最终在一个不应该的位置结束时，它可能会导致问题。研究已经将错位的RNA与包括自闭症和癌症在内的一系列疾病联系起来，因此在活细胞中靶向它的能力是向前迈出的重要一步。
当CRISPR用于靶向DNA时，科学家们使用一块设计为模仿目标基因序列的RNA，它引导一种称为Cas9的酶到所需位置。一旦到了那里，酶就会切割DNA并使基因失活，这一断裂就可以被新的版本所取代。
UCSD团队与Locanabio公司和佛罗里达大学的合作者一起，能够对这一系统进行改变，设计出一种短核酸，与引导RNA一起寻找RNA分子来代替，科学家们称这种技术为RNA靶向Cas9。科学家们现在已将注意力转向开发肌营养不良症1型的新疗法，该病是成人发病的肌肉萎缩症中最常见的类型。
这种疾病的患者继承了重复的DNA片段，这些片段会导致重复性RNA的毒性积累，从而导致肌肉的恶化和越来越弱的疾病特征。科学家们开始探索他们的RNA靶向的Cas9是否可以用来清除这种麻烦的废物。
实验是在疾病的小鼠模型上进行的，研究人员给啮齿类动物注射了一种新版的基因疗法，涉及病毒载体和RNA指南，以靶向重复的RNA。研究团队发现，只需一剂就能帮助动物摆脱有毒RNA的堆积，并持续逆转肌营养不良症的几乎所有症状。
该团队认为，这表明其RNA靶向Cas9基因治疗技术可以被证明是治疗肌营养不良症1型的有力方法。而这种RNA的毒性堆积与其他一些无法治愈的疾病有关，因此该技术可能具有更大的潜力。
“许多其他严重的神经肌肉疾病，如亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化（ALS），也是由类似的RNA堆积引起的，”研究高级作者Gene Yeo说。“这些疾病还没有治愈的方法。”
该研究发表在《自然-生物医学工程》杂志上。
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